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血友病基因疗法获美FDA突破性疗法认定

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近日,BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec突破性疗法认定。

A型血友病也叫做因子VIII(FVIII)缺乏症或经典血友病,是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍,所以它主要影响男性,每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。

这些患者不能有效地凝血,很可能会因为轻微的伤口而失血过多,危及生命。有43%的A型血友病患者属于比较严重的类型,他们常常自发流血,并流入肌肉或关节。对于这些患者的标准治疗方法是每周三次输注因子VIII的预防性治疗。但即便这样,仍有许多患者会出现轻微出血或自发出血事件,导致进行性关节损伤。

“FDA颁布突破性疗法认定的消息以及EMA于2017年初授予的欧盟PRIME认定,证明了全球健康监管机构对valoctocogene roxaparvovec及其快速研发和注册途径的大力支持,”BioMarin全球研发部总裁Hank Fuchs博士表示:“这些患者非常需要实现正常稳定的因子VIII水平,以消除自发性出血,避免次优矫正出血障碍的并发症,提高生活质量,使患者能最大限度地生存。”

aloctocogene roxaparvovec是一种使用AAV因子VIII载体的基因治疗产品。在动物模型中,它能将因子VIII的浓度恢复到与正常人类相当的水平。本月初,FDA完成了对该化合物的新药研究申请(IND)的审查,并为它亮了绿灯。此外,欧洲药品管理局(EMA)也为其颁发了PRIME认定。

据了解,此次该疗法获得FDA颁发的突破性疗法认定是基于一项正在进行的1/2期临床试验的数据。在第36周,4e13 vg/kg剂量组的6名患者中有5名患者的因子VIII水平达到正常范围,另外一名患者也有一定水平的因子VIII。4周后,4e13和6e13 vg/kg剂量组的中位年出血率和因子VIII使用率均为零。(杨丽萍/编译)

文献出处:FDA Grants Breakthrough Therapy Designation for BioMarin's Valoctocogene Roxaparvovec (formerly BMN 270), an Investigational Gene Therapy for Hemophilia A

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