9月11日，由病痛挑战基金会主办的2017亚洲罕见病患者组织交流会在北京召开，来自印度、新加坡等地的罕见病病友组织代表，介绍了国外组织发展与罕见病支持工作方面的丰富经验，和国内以溶酶体贮积症病友组织为主的患者组织代表分享。同时，围绕国内罕见病将来的政策趋势、行动展望，相关专家、学者也和在场各方进行了探讨。
会议由病痛挑战基金会秘书长王奕鸥主持。溶酶体贮积症病友组织代表首先轮流分享了自身群体的生存现状、政策现状和组织情况。溶酶体贮积症（LSD）是一组遗传性代谢疾病，包括粘多糖贮积症、戈谢氏症、法布雷症、庞贝氏症、尼曼匹克症等。目前，病友们普遍面临国外药物无法在国内上市、或上市后药费极其高昂等情况，无法享受医保，迫切需要相关政策和社会环境的支持。
随后，来自印度的溶酶体贮积症支持协会（LSDSS）主席Manjit Singh、印度罕见病联盟联合创始人兼执行主任Prasanna Shirol和来自新加坡的泛东盟（ASEAN+）罕见病事业合作组织负责人、新加坡“跨越国界彩虹”组织执行主任Raman Rajakanth进行了自身经验的介绍与分享。有意味的是，虽然国情、医疗制度各不相同，这些国外的伙伴上台后都不约而同地表示，对此前中国病友代表的分享，有着似曾相识的经历和感受。他们从理念到行动层面，为大家展示了国外NGO的发展过程和对病友支持工作的发展。
下午，王奕鸥介绍了病痛挑战基金会目前的工作框架，其中，罕见病协作平台将整合多方资源，将继续为罕见病病友自组织提供培训、咨询、资助、公众倡导等多方面的发展支持。随后，两位罕见病圈的“老朋友”围绕罕见病组织如何发展、政策倡导如何进行了分享。
青岛社会保险研究会副会长刘军帅，历经了从医生、官员到研究人员的转变，但一直未离开过对罕见病的关注。当年在全国首开罕见病药物入医保的“青岛模式”，如今已经变成了“青岛经验”，刘军帅老师基于国内罕见病组织的现状，对各组织提出了三点希望：“开放”、“合作”、“提升”，他指出，各组织要加强相互间和对外的学习交流，不断提升工作能力。
香港浸会大学研究助理教授、病痛挑战基金会政策研究顾问董咚，根据自己多年来的观察和梳理，引导大家思考了一系列罕见病政策层面的问题。她先清晰地向大家展示了在国家法律、政策里，“罕见病”这三个字是怎样从无到有、逐渐被医疗政策所关注的过程。她建议，推进罕见病支持政策，自下而上的倡导，可以把重点放在“罕见病目录”的制定而不是“罕见病定义”上。同时她指出，应对罕见病，涉及教育、就业、残障、妇女儿童权利等方面的政策，也同样是保障罕见病群体融入社会的重要支持，不应被大家忽视。
自由交流的问答环节，在场的伙伴们向嘉宾们提出了有关药物研发、政策倡导等方面许多问题。溶酶体贮积症作为一组遗传性代谢疾病，医药费用高昂，普通个体家庭根本无法承受，而医保体制的完善，势必需要政府、药企、社会资源、病友自组织和病友社群等多方共同面对、一起推进。欣慰的是，国外和国内部分地区的制度建设，提供了可行的思路。今天的会议，是这条倡导之路的又一个起点。
本文来源：网易健康
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