编者按：药物贵，药价高，是普通老百姓一直抱怨不止的问题，殊不知一粒药，它的成本不仅仅是本身的药物制作成本，更大程度上是研发成本，获得第二粒上市药物的成本可能仅仅几美分，但获得第一粒上市药物的价格可能是几十亿。请大家先收起“抱怨”，静静听一听专家的解释。
以“天价药”Glybera为例
2012年，欧盟批准了一种新药，名字Glybera。
说起来，Glybera应该算是一种真正意义上的“转基因”药物。
转基因技术其实已经得到很广泛的应用，把抗虫基因转移给棉花，获得不怕棉铃虫的棉花品种。将人表达胰岛素的基因转入大肠杆菌或者酵母菌里，让这些细菌帮人类合成胰岛素。但Glybera则是一种革命性的突破：把目标基因片段转移给需要治疗的患者，以根本性治愈患者的基因缺陷。
Glybera用于治疗脂蛋白酯酶缺乏症（LPLD），LPLD也叫家族性高乳糜微粒血症，是一种先天性遗传病，这种患者体内缺乏能够合成脂蛋白酯酶的基因，引起严重代谢障碍，患者无法进食正常食物，而且会反复发作胰腺炎。
Glybera其实是携带功能性LPL基因拷贝的腺病毒，通过注射，将患者缺失的功能性LPL基因转移到患者骨骼肌内。“修复”患者的基因缺陷，恢复患者正常的机能。为期6年的随访证明，这种修复是长期的而不是短暂的。这种基因治疗模式是对传统药物的一次颠覆性革命。
要知道，很多疾病，包括多种常见慢性疾病如高血压糖尿病等等都与基因有关，如果我们能够直接修复基因缺陷，那就可以一劳永逸的摆脱这些疾病，而无需长期用药。这种前景虽然还很遥远，但Glybera的成功至少让我们看到了希望。
Glybera也同时创造了药物价格的记录，该药每支5.3万欧元，一个体重62.5公斤的患者需要进行21次注射，总费用110万欧元。
为什么这种药物那么贵？
Glyber的研发历经二十余年时间，期间经历了无数的波折与挫败。最早研发该药的Amsterdam Molecular 制药公司没能熬到该药上市，因为严重的资金困难，该公司连同他们已经十月怀胎的宝贝Glybe，于2012年4月份被uniQure公司收购。说十月怀胎一点没错，uniQure收购Amsterdam Molecular仅仅7个月后，Glybe就得到了欧盟的批准。
uniQure捡了大便宜的同时，却也不得不面对一个现实的问题：药物的市场需求量太小。LPLD的发病率是每百万人一到二人，整个欧洲适合使用该药物的估计只有150-200人。巨额的研发成本加生产成本摊到这寥寥无几的患者身上，自然就成了天价。
Glybera的天价中国大众可能无感，但是对于一些专利保护期内药物的高价格，中国民众却是有所感受，比如不久前闹得沸沸扬扬的格列卫问题，很多人不明白：为什么这药要卖那么贵？为什么人家印度的仿制药就那么便宜。
在很多人的心目中，药物的成本，就是生产线上合成化合物的成本，但事实绝非如此。药物的成本，更大程度上是研发的成本，获得第二粒上市药物的成本可能仅仅几美分，但获得第一粒上市药物的价格可能是几十亿。
以诺华为例，1997-2011年，诺华公司投入药物研发的费用高达836亿美元，而同期诺华开发成功了多少药物呢？答案是21种。算下来，平均每种药物的研发费用高达40亿美金。
而诺华的单药平均研发费用还不是最高的，最高的是阿斯利康，1997-2011年，阿斯利康共计投入研发费用590亿美金，而研发成功的药物仅有5种，平均每种药物花费118亿美金。
开发药物是一项风险极大的投资
1、高风险，充满不确定性，“最后一关”很难闯。
由于人体的特殊性，使得研发过程充满了不确定性。花费巨资研发的药物好不容易通过了早期临床实验，却倒在最后一关的比比皆是。仅以艾滋病疫苗为例，几十年来，多少大型制药企业投入了无数的金山银山，到目前为止依然无一例成功。而这些失败药物的研发成本，最终必然要通过那些概率不比中彩票高多少的成功药物补偿回来。
2、专利保护有期限，仿制品冲击市场。
药物获得批准上市后，还面临专利保护期的问题。开发一种药物很难，而仿制却简单的多。一旦专利到期被大量仿制，原研企业利润就会大大降低。专利保护期一般是20年，但是别忘了，这20年是从药物获得专利开始算起。而药物从获得专利到艰难的通过临床实验获得上市批准，往往要几年甚至十几年的时间，所以一个新药上市之后的专利期实际只有6－10年，通常也就是6、7年。几十亿美金的投入换来几年的专利，专利保护期间这药物不贵才见鬼了。
3、目标人群数量也对药价有影响。
除了专利限制外，还有一个影响药价的时目标人群数量。目标人群越大，意味着市场越大，药价适度低一些企业也能获益，而Glyber这样全欧洲就一两百消费者的药物，那就必然是天价了。
一些现实问题
印度保护药物专利方面的表现是很流氓的，他采取强制授权的办法，无视药物研发企业的利益批准国内企业生产，这确实大大降低了药物的价格。但这种做法本身也是利弊难知的七伤拳。
其实印度的做法中国有相似的例子，那就是对软件的盗版。虽然中国没有明着批准盗版，但由于缺乏有效监管，盗版软件在中国曾经极度泛滥时众所周知的事情。从一方面，物美价廉的盗版使得中国消费者省了不少银子，但是另一方面，盗版业彻底摧毁了中国一大批本来很有前途的软件行业，使得本来具备极佳的软件发展机遇的中国，在这个行业上输给了印度。
世事总难两全，在最大限度降低患者负担和最大限度保护企业知识产权之间，我们总要寻求一个平衡。但是，大家千万记住：只有企业的利益得到足够的保护，我们才能不断获得新的有效药物。无视企业的利益，就是无视我们的未来。
（责任编辑：胡婧慧）
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